Ensayos clínicos

La FMH desempeña un papel importante para instruir a nuestra comunidad sobre el proceso de los ensayos clínicos. En esta página encontrará información relacionada con todos los aspectos de los ensayos clínicos, entre ellos los siguientes:

Herramienta de la FMH sobre ensayos clínicos de terapia génica para la hemofilia que están en fase de investigación

Entérese de cualquier producto de terapia génica en estudio y obtenga más información sobre el estado de su desarrollo.

Fases de un ensayo clínico

Infórmese sobre las diferentes fases de los ensayos clínicos, entre ellas duración de los estudios y los criterios para avanzar a la siguiente fase de un ensayo.

Garantizar la seguridad de los participantes

Lea acerca de los diferentes procesos establecidos para garantizar el monitoreo continuo de la seguridad de los participantes.

Participación en ensayos clínicos

Obtenga más información sobre las diferentes preguntas que hacer antes de participar en un ensayo clínico.

Roles y responsabilidades

Conozca los diferentes papeles que participantes y proveedores de atención médica desempeñan en ensayos clínicos.

Desplace la página hacia abajo para obtener más información sobre ensayos clínicos.

Ensayos clínicos – Aspectos Básicos

Los estudios clínicos generalmente involucran a seres humanos voluntarios, participantes o muestras (de sangre u otros tejidos) de seres humanos, con el propósito de incrementar los conocimientos médicos. Hay dos tipos principales de estudios clínicos: Ensayos clínicos (también llamados estudios de intervención) y estudios de observación.

¿Qué es un ensayo clínico?

Un ensayo clínico es un tipo de estudio de investigación en el que los investigadores prueban nuevas maneras de prevenir o detectar una enfermedad, o de administrar tratamiento para la misma. Los participantes en un ensayo clínico reciben intervenciones específicas de acuerdo con un protocolo detallado para dicho ensayo clínico. Tales intervenciones pueden ser productos médicos, como fármacos o dispositivos; procedimientos quirúrgicos; o cambios de comportamiento, como la dieta de un participante.

Los ensayos clínicos pueden comparar un nuevo método de tratamiento con uno habitual que ya se encuentre disponible, con un placebo o con la ausencia de intervención. Los ensayos clínicos son el principal método usado por los investigadores a fin de averiguar si un nuevo tratamiento es seguro y eficaz. Para que un fármaco se convierta en un medicamento que los médicos puedan recetar, primero debe probarse en una serie de ensayos clínicos llamados de Fase 1, Fase 2 y Fase 3. Después de los ensayos clínicos de Fase 3, los datos de los mismos se presentan a una agencia reguladora que entonces determina si el uso del fármaco debiera aprobarse.

Hay diferentes tipos de ensayos clínicos:

  • Ensayos de prevención: Diseñados para encontrar mejores maneras de prevenir una enfermedad en personas que nunca la han padecido o para prevenir que la enfermedad vuelva a presentarse en personas que ya la han padecido. Las intervenciones en ensayos de prevención pueden abarcar medicamentos, vitaminas, vacunas o cambios en el estilo de vida.
  • Ensayos de detección: Prueban nuevas maneras de detectar enfermedades o trastornos de salud en una población.
  • Ensayos diagnósticos: Investigación mediante la comparación de pruebas o procedimientos para el diagnóstico de una enfermedad o trastorno específicos.
  • Ensayos de tratamiento: Prueba de nuevos tratamientos, tales como medicamentos, nuevos dispositivos, y nuevas maneras de practicar cirugías o radioterapia.
  • Ensayos de calidad de vida: Exploran maneras de valorar o mejorar la calidad de vida de personas que padecen una enfermedad o trastorno.

Los siguientes términos se usan con frecuencia para describir ensayos clínicos:

  • Aleatorización (o randomización): Proceso mediante el cual los tratamientos se asignan al alzar, y no por elección, a los participantes en un ensayo clínico. Ni el investigador ni el participante seleccionan qué tratamiento recibirá un participante determinado.
  • Ensayo clínico controlado con placebo: Estudio médico en el que el tratamiento de interés se compara con un grupo de control que recibe un placebo (tratamiento parecido al tratamiento experimental, pero que no tiene ningún ingrediente activo).
  • Ensayo clínico con etiqueta a la vista: Tipo de ensayo clínico en el que tanto los participantes como los investigadores saben qué tratamiento se administra a los participantes.
  • Ensayo clínico con enmascaramiento único (o ensayo clínico simple ciego): Ensayo clínico en el que el equipo de investigación conoce el tratamiento que se administra a un participante, pero los participantes en el estudio desconocen qué medicina o tratamiento reciben.
  • Ensayo clínico con enmascaramiento doble (o ensayo clínico doble ciego): Tipo de ensayo clínico en el que ni los participantes en el estudio ni los investigadores saben qué tratamiento reciben los participantes hasta haberse completado el estudio. El farmacéutico sí sabe qué tratamiento reciben los participantes. Este enmascaramiento está diseñado para evitar que miembros del equipo de investigación y participantes en el estudio incidan en los resultados.
  • Criterios de valoración del estudio: En el protocolo de un ensayo clínico, el criterio de valoración primario es la medida de resultados más importante para evaluar el efecto de una intervención o tratamiento.

Un estudio de observación (también estudio observacional) es un tipo de estudio de investigación en el que los investigadores observan los efectos de una intervención en un grupo de participantes, sin intervenir. El investigador no asigna intervenciones específicas a los participantes, como en el ensayo clínico, pero los participantes podrían ya estar recibiendo un tratamiento que forme parte de su atención médica habitual. Los investigadores pueden entonces valorar las relaciones entre intervenciones y resultados de salud en las personas que reciben el tratamiento como parte de su atención habitual. Tales hallazgos podrían conducir a mayores investigaciones a través de un ensayo clínico. Existen diferentes tipos de estudios de observación. Un registro (padrón, censo) de pacientes es un tipo de estudio de observación.

Un registro de pacientes es un sistema organizado que utiliza métodos de un estudio de observación para recolectar datos sobre tratamientos, resultados clínicos y bienestar de una población definida por una enfermedad, trastorno o exposición específicos.

Para la comunidad de hemofilia, los siguientes son dos importantes registros de pacientes:

1. Registro Mundial de Trastornos de la Coagulación

El Registro Mundial de Trastornos de la Coagulación (RMTC) es un sistema de ingreso de datos basado en internet que ofrece una plataforma a una red de centros de tratamiento de hemofilia en todo el mundo con el propósito de recolectar datos uniformes y estandarizados de pacientes, y de orientar el ejercicio de la medicina. Con el consentimiento informado del paciente, el RMTC almacena datos sobre su enfermedad, pero que no permiten su identificación personal, tales como tipo y gravedad de la hemofilia, síntomas, tratamiento y resultados de salud.

Los profesionales de la salud que participan en el RMTC pueden usarlo para monitorear y dar seguimiento a la evolución de sus pacientes, y orientar su atención médica. Estos datos confidenciales y que no permiten la identificación personal también pueden usarse para ayudar a los investigadores a responder importantes preguntas sobre disparidades en la atención a escala mundial, así como ayudar a impulsar iniciativas de cabildeo/políticas de salud.

Haga clic aquí para visitar la página internet del RMTC.

2. Registro de Terapia Génica de la Federación Mundial de Hemofilia

Mediante un esfuerzo de colaboración internacional, la FMH creó un registro mundial de pacientes que reciben terapia génica, llamado Registro de Terapia Génica (RTG) de la FMH. El objetivo del RTG es ofrecer una base de datos sólida y con validez científica a todos los proveedores de atención médica que atienden a personas con hemofilia (PCH) que reciben terapia génica en cualquier lugar del mundo. Los datos recolectados a través del RTG de la FMH se utilizarán para valorar la seguridad y eficacia a largo plazo de la terapia génica en PCH.

Haga clic aquí para visitar el RTG de la FMH.

El siguiente cuadro puede resultar útil para comprender las diferencias entre la investigación clínica y un tratamiento médico.

Haga clic aquí para consultar el Glosario de términos.

¿Por qué son necesarios los ensayos clínicos?

Los ensayos clínicos se diseñan y realizan con el propósito de encontrar mejores maneras de diagnosticar, administrar tratamiento y prevenir enfermedades o trastornos. Antes de que una agencia reguladora (como la Agencia Europea de Medicamentos, EMA, o la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos, FDA) apruebe una intervención o tratamiento médicos para su uso en pacientes, estos deben haber sido probados en un ensayo clínico a fin de garantizar su seguridad y eficacia. Las siguientes son algunas razones comunes para realizar ensayos clínicos:

  • Para evaluar el tratamiento de una enfermedad, síndrome o trastorno
    • ¿Es seguro y eficaz el nuevo tratamiento?
    • ¿Cómo se compara una nueva formulación de un medicamento con un tratamiento existente?
    • ¿Es un tratamiento existente seguro y eficaz en una nueva población de pacientes (tales como niños)?

Por ejemplo, hay muchos ensayos clínicos en curso, en varias fases de desarrollo, valorando qué tan segura y eficaz es la terapia génica para las PCH.

¿Cómo se realizan los ensayos clínicos?

Para que un fármaco se convierta en un tratamiento que los médicos puedan recetar, primero debe probarse en una serie de fases del ensayo clínico, y enseguida evaluarse y aprobarse por una agencia reguladora. Cada fase del ensayo clínico tiene un propósito, y estas avanzan en orden de la fase 1 a la fase 4.

Fase 1:
Esta es la primera vez que un nuevo tratamiento experimental se prueba en personas. El propósito de la fase 1 de un ensayo clínico es valorar la seguridad y cualesquiera efectos secundarios relacionados con el tratamiento. A menudo se realiza en un pequeño número de voluntarios sanos. Sin embargo, en el caso de enfermedades poco comunes, como la hemofilia, los ensayos de fase 1 generalmente se realizan en PCH. Los ensayos clínicos de fase 1 por lo general tardan varios meses, y aproximadamente el 70% de las terapias probadas en la fase 1 avanzan a la siguiente fase. El desarrollo clínico no va más allá de la fase 1 en el caso del 30% restante de las terapias que no demuestran su seguridad en la fase 1.

En los ensayos clínicos de fase 1 de terapia génica para la hemofilia se inscriben entre 10 y 30 personas con hemofilia.

Fase 2:
El propósito de la fase 2 de los ensayos clínicos es continuar probando la seguridad y los efectos secundarios relacionados con el tratamiento, pero también probar la eficacia y determinar la dosificación más eficaz. Los ensayos de fase 2 generalmente se realizan en más participantes que los ensayos de fase 1, y abarcan a personas que padecen la enfermedad. En algunas situaciones, los ensayos de fase 1 y de fase 2 se combinan y se conocen como ensayos de fase 1/2. Los ensayos clínicos de fase 2 por lo general tardan de varios meses hasta 2 años para realizarse. Se calcula que 33% de las terapias probadas en fase 2 avanzan a la siguiente fase. El desarrollo clínico no va más allá de la fase 2 si el tratamiento no demostrara ser eficaz o si hubiera preocupaciones de seguridad.

En los ensayos clínicos de fase 2 de terapia génica para la hemofilia se inscriben entre 10 y 50 personas con hemofilia. Esta cifra es menor que en el caso de otras enfermedades porque la hemofilia es un trastorno poco común. Los ensayos de fase 1 y de fase 2 a menudo se combinan en el caso de enfermedades poco comunes como la hemofilia. Al combinar las fases de un ensayo, los fabricantes de los fármacos esperan aceleran el calendario de desarrollo de nuevos medicamentos.

Fase 3:
El propósito de los ensayos clínicos de fase 3 es confirmar la eficacia del tratamiento, monitorear los efectos secundarios, y comparar el nuevo tratamiento con tratamientos habituales o similares. Los ensayos de fase 3, algunas veces llamados ‘ensayos trascendentales’, se realizan en un gran número de personas que padecen la enfermedad y en muchos lugares diferentes (nacionales e internacionales, dependiendo del estudio). Los ensayos clínicos de fase 3 algunas veces son aleatorizados y con frecuencia son de enmascaramiento doble. Los ensayos clínicos de fase 3 generalmente tiene una duración de 1 a 4 años y constituyen la última etapa antes de someter una solicitud para su aprobación a una agencia reguladora. Se calcula que un 25% de los ensayos de fase 3 avanzan a la fase 4.

Los datos del estudio trascendental de fase 3, y algunas veces datos de los ensayos clínicos de fase 1 y 2, se presentan a la agencia reguladora para su revisión. La agencia reguladora realiza análisis independientes sobre la seguridad y eficacia del tratamiento y toma una decisión respecto a si puede aprobarse o no para que lo utilicen los pacientes.

En los ensayos clínicos de fase 3 de terapia génica para la hemofilia se inscriben entre 50 y 150 personas con hemofilia y se realizan en puntos de estudio alrededor del mundo.

Fase 4:
La fase 4, algunas veces llamada ensayos poscomercialización, se realiza después de que un nuevo tratamiento ha recibido la aprobación reglamentaria y está disponible para los pacientes. Estos estudios permiten a los investigadores recolectar información adicional sobre los riesgos a más largo plazo (entre ellos efectos secundarios poco comunes) y los beneficios del tratamiento, así como su uso ideal en situaciones de la ‘vida real’.

Para obtener más información consulte el documento en formato PDF Cómo se prueban nuevas terapias en ensayos clínicos.

Cada ensayo clínico tiene un plan integral y detallado para realizar el estudio, conocido como el protocolo. El protocolo del ensayo clínico se elabora para responder preguntas de investigación específicas y para proteger la salud de los participantes en el estudio. Una agencia reguladora revisa y aprueba el protocolo antes de que pueda iniciarse el ensayo clínico. El protocolo de un ensayo clínico comprende la siguiente información:

  • Razón por la que se realiza el estudio.
  • Población del estudio. La participación se determina mediante criterios de elegibilidad.
    Recordatorio: La elegibilidad se refiere a requisitos clave que deben satisfacer las personas para poder participar en un ensayo clínico. La elegibilidad abarca criterios de inclusión (requeridos para poder participar) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Pueden verse ejemplos aquí.
  • Número de participantes que se inscribirá a los ensayos.
  • Información sobre los fármacos/tratamientos que se utilizarán, inclusive el nombre y la(s) dosis.
  • Criterios de valoración del estudio.
  • Visitas clínicas, pruebas y procedimientos que los participantes necesitarán realizar durante el estudio y con qué frecuencia.
  • Duración del estudio.
  • Información que se recolectará sobre los participantes.
  • Protecciones que forman parte del estudio para evitar riesgos a los participantes.

Criterios de valoración del estudio

El programa de desarrollo clínico de una nueva terapia o intervención determina si la nueva terapia es eficaz y segura. En el protocolo de un ensayo clínico, el criterio de valoración primario es la medida de resultados planeada que se considera más importante para evaluar la intervención o tratamiento. Dependiendo de la fase en la que se encuentre el ensayo clínico, el criterio de valoración primario podría enfocarse en la seguridad, tales como eventos adversos relacionados con el tratamiento y/o cambios en los valores iniciales en evaluaciones de laboratorio clínico; o en la eficacia, tales como tasa anualizada de hemorragias o niveles de factor.

Ejemplos de criterios de valoración de la seguridad y de la eficacia en ensayos clínicos para la hemofilia (incluso ensayos de terapia génica):

Criterios de valoración de la seguridad Criterios de valoración de la eficacia
  • Eventos adversos; eventos adversos surgidos del tratamiento; eventos adversos graves
  • Cambios en los valores iniciales en evaluaciones de laboratorio clínico
  • Eventos tromboembólicos
  • Reacciones de hipersensibilidad
  • Aparición de inhibidores
  • Respuesta inmunológica/aparición de anticuerpos
  • Genomas vectoriales en sangre, orina, saliva, heces y semen
  • Tasa anualizada de hemorragias
  • Tasa anualizada de hemorragias articulares
  • Episodios hemorrágicos espontáneos y traumáticos
  • Actividad/niveles de factor
  • Uso/consumo de factor
  • Calidad de vida (cuestionario)

Participación en ensayos clínicos

La participación en ensayos clínicos es una decisión que debe considerarse cuidadosamente y abordarse con su médico y su familia. Con ayuda de su médico, usted debería sopesar las beneficios y riesgos de su participación, así como el compromiso de tiempo necesario para participar.

Es fundamental comprender los beneficios y los riesgos posibles al participar en un ensayo clínico.

Posibles beneficios Posibles riesgos
Podría tener acceso a un nuevo tratamiento antes de que esté disponible y podría ser de las primeras personas en recibir sus beneficios. Podría experimentar efectos secundarios no deseados causados por el nuevo tratamiento.
Tendrá el apoyo de un equipo médico experto en hemofilia que monitoreará su salud estrechamente. La nueva terapia pudiera no funcionar para usted o usted podría recibir un placebo, si se tratara de un estudio controlado con placebo.
Tendrá la oportunidad de desempeñar un papel activo en su salud y mejorar su propio tratamiento de la hemofilia. La nueva terapia en estudio pudiera no ser mejor que su actual norma terapéutica.
Podría ayudar a personas diagnosticadas con hemofilia en el futuro, al contribuir al desarrollo de una posible terapia. El ensayo pudiera tomarle más tiempo que el que le toma su tratamiento habitual; pudiera tener que hacerse más pruebas y más visitas al médico.

Los posibles participantes en un ensayo clínico necesitan recordar que el propósito del ensayo clínico es estudiar un nuevo tratamiento o intervención.

  • Esto quiere decir que no puede saberse por adelantado si una persona que participa en el estudio resultará beneficiada o no debido a su participación.
  • El tratamiento recibido durante un ensayo clínico puede ser muy diferente de las prácticas habituales de tratamiento para la hemofilia que recibe una persona.
  • Pudiera haber riesgos desconocidos relacionados con la participación en el estudio.

A los pacientes se les invita a participar en ensayos clínicos a través de su equipo médico, con base en los criterios de elegibilidad del estudio. La elegibilidad se refiere a los requisitos clave que deben satisfacer las personas para poder participar en un ensayo clínico. Estos criterios ayudan a garantizar la seguridad de los participantes y a asegurarse de que las preguntas de investigación específicas que estudia el ensayo clínico se respondan de manera exacta.

Cada estudio tiene criterios de inclusión y criterios de exclusión.

  • Criterios de inclusión: Estas son las condiciones que deben satisfacerse para permitir que una persona participe en un ensayo clínico.
  • Criterios de exclusión: Estas son las razones por las que a una persona no se le permite participar en un ensayo clínico.

En el caso de ensayos clínicos para la hemofilia, la gravedad y el tipo de hemofilia, la edad, la situación de inhibidores, y el historial profiláctico son factores comunes que determinan la elegibilidad. Cada ensayo clínico es único y los criterios de elegibilidad varían de un estudio al otro. Muchos ensayos clínicos se inician primero en adultos, antes de estudiar el nuevo tratamiento en niños. Por este motivo es muy común que la edad sea considerada un criterio de inclusión.

¿Desea obtener más información sobre criterios de elegibilidad?
Las PCH interesadas en participar en un ensayo clínico pasarán por un “proceso de selección” durante el cual el equipo de investigación determinará si la persona cumple con los criterios de elegibilidad del estudio. EL proceso de selección abarcará una revisión del historial médico de la persona y su estado médico actual, así como conversaciones sobre el papel y las responsabilidades de los participantes, y los posibles riesgos y beneficios de su participación.

Es importante comprender que no todas las personas interesadas en participar en un ensayo clínico tendrán la oportunidad de participar en el mismo. Esto puede suceder debido a que algún aspecto del historial médico de la persona no cumpla con los criterios de inclusión para el ensayo (por ej., el estudio podría estar reclutando solamente a PCH de cierta edad). Asimismo, cada ensayo clínico determinará el número de participantes que pueden inscribirse al mismo y dejará de aceptar participantes cuando haya alcanzado el número de participantes determinado en el estudio.

Repase un ejemplo (ficticio) de criterios de elegibilidad de ensayos clínicos para la hemofilia: Ejemplo 1 – Terapia génica para la hemofilia

Garantizar la seguridad de los pacientes es de suma importancia durante el proceso del ensayo clínico. Hay muchos niveles de aprobación y monitoreo del estudio con el propósito de proteger la seguridad de los participantes en ensayos clínicos, y un sistema en pie para recolectar e informar resultados de seguridad durante un estudio.

Sin importar la fase del ensayo clínico, una agencia reguladora debe revisar y aprobar cada estudio antes de empezar a inscribir pacientes. El patrocinador del estudio, con frecuencia el fabricante del tratamiento bajo estudio, elabora un protocolo del estudio que incluye una sección sobre la forma en la que se monitoreará la seguridad del tratamiento a lo largo del estudio. Enseguida, este protocolo debe ser aprobado por una agencia reguladora, como la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por su sigla en inglés) o la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por su sigla en inglés). Una vez aprobado el estudio e identificados los sitios en los que se llevará a cabo, los sitios participantes deben presentar una solicitud y recibir la aprobación del protocolo del estudio del Consejo de Revisión Institucional que corresponda al hospital o centro de tratamiento de hemofilia en donde se realizará el estudio.

Una vez aprobado el estudio, un consejo de monitoreo de la seguridad de los datos, el patrocinador o la empresa fabricante del tratamiento en estudio, y los profesionales de la salud que participan en el mismo se encargan de monitorear la seguridad de los pacientes participantes. Las PCH inscritas en un estudio también desempeñan un papel en este aspecto y necesitan informar al equipo del estudio de su centro de tratamiento si llegaran a experimentar cualesquiera efectos secundarios o eventos de seguridad.

Para obtener más información consulte el documento PDF Monitoreo de la seguridad de los pacientes en ensayos clínicos.

Toda persona que participa voluntariamente en un ensayo clínico debe firmar un consentimiento informado antes de inscribirse en el estudio (en el caso de participantes menores de edad, su padre, madre o tutor pueden firmar un formulario de asentimiento). Un consentimiento informado proporciona a los posibles participantes información sobre el ensayo y explica los posibles riesgos y beneficios relacionados con su participación, antes de que decidan si desean o no participar en el estudio. El proceso para obtener el consentimiento informado abarca una conversación con el equipo del estudio antes de firmar el formulario.

En general, el proceso del consentimiento informado abarca lo siguiente:

  • Proporcionar al posible participante en el estudio información suficiente para permitirle tomar una decisión documentada sobre su participación en la investigación médica.
  • Asegurarse de que el posible participante comprenda cabalmente la información que se le proporciona.
  • Asegurarse de que el posible participante cuente con una cantidad de tiempo adecuada (posiblemente múltiples visitas) para hacer preguntas y abordar el protocolo de investigación con familiares y amigos a fin de tomar una decisión respecto a su participación.
  • Obtener el acuerdo de participación voluntaria del posible participante.
  • Proporcionar información de manera constante a medida que avanza la investigación médica o conforme el participante o la situación lo requieran.

La siguiente es una lista detallada de una agencia reguladora, en este caso de la FDA de EE. UU. Como parte del proceso de consentimiento informado, la siguiente información debe proporcionarse a cada posible sujeto de investigación antes de su inscripción a un ensayo clínico:

  • Una declaración que explique que el estudio implica investigación.
  • Una explicación de los propósitos de la investigación.
  • La duración esperada de la participación.
  • Una descripción de todos los procedimientos que se completarán durante la inscripción al ensayo clínico.
  • Información sobre todos los procedimientos experimentales que se completarán durante el ensayo clínico.
  • Una descripción de cualesquiera riesgos pronosticables.
  • Una descripción de cualquier incomodidad posible (por ej., inyecciones, frecuencia de análisis de sangre, etc.) que pudiera ocurrir como resultado de la investigación.
  • Una descripción de cualesquiera posibles beneficios que pudieran esperarse de la investigación.
  • Información sobre cualesquiera procedimiento o tratamiento alternos (de haberlos) que pudieran beneficiar al sujeto de la investigación.
  • Un enunciado que describa lo siguiente:
    • La confidencialidad de la información recolectada durante el ensayo clínico.
    • Cómo se mantendrán los registros que identifican al sujeto.
    • La posibilidad de que la FDA pueda inspeccionar dichos registros.
  • En el caso de investigaciones que implican más que un riesgo mínimo, información que incluya una explicación respecto a si habrá cualquier compensación o tratamiento médico disponible en caso de que se presentara una lesión, en qué consistirían estos, o dónde encontrar más información.
  • Indicar que la participación del sujeto de investigación es voluntaria.
  • Indicar que los sujetos de investigación tienen derecho a rechazar tratamiento y no perderán ninguno de los beneficios a los que tienen derecho.
  • Indicar que los sujetos de investigación pueden elegir terminar su participación en el ensayo clínico en cualquier momento sin perder los beneficios a los que tienen derecho.

Para las personas que estén considerando participar en un ensayo clínico es sumamente importante contar con la mayor información posible sobre el mismo, sobre los riesgos y beneficios para los participantes, sus responsabilidades, la atención que pueden esperar y sobre el equipo que realizará el estudio. Es de esperarse que los posibles participantes tengan preguntas y es indispensable que obtengan respuestas a sus preguntas. Antes de reunirse con el equipo de investigación de un ensayo clínico podría ser útil escribir una lista de las preguntas que desea hacer.

Para obtener más información lea el documento PDF Preguntas que hacer antes de participar en un ensayo clínico.

Los miembros de equipo de atención médica desempeñan un papel fundamental a fin de garantizar que los posibles participantes en un estudio comprendan cabalmente lo que significa formar parte de un ensayo clínico.

Componentes del proceso de consentimiento informado Satisfacer las necesidades de posibles participantes en un ensayo clínico
  • Proporcionar al posible participante en el estudio información suficiente que le permita tomar una decisión documentada sobre su participación en la investigación médica.
  • ¿Se ha proporcionado información completa sobre el ensayo clínico en un formato, un nivel y un lenguaje que sean los más adecuados para el posible participante?
  • Asegurarse de que el posible participante comprenda cabalmente toda la información proporcionada.
  • ¿Se ha establecido un proceso (por ej., ‘explicar lo aprendido’) para confirmar la comprensión del ensayo clínico; entre otras cosas, el papel del paciente, la manera en la que funcionará el ensayo, la frecuencia de las visitas del estudio, lo que ocurrirá durante dichas visitas, el compromiso de tiempo requerido, los riesgos y beneficios potenciales de la participación?
  • Asegurarse de que haya una cantidad de tiempo adecuada para hacer preguntas y abordar el protocolo de investigación con familiares y amigos a fin de tomar una decisión respecto a su participación.
  • ¿Se ha dedicado suficiente tiempo para animar a hacer preguntas y responderlas?
  • ¿Se ha proporcionado información de contacto para preguntas o conversaciones de seguimiento?
  • ¿Se ha animado a los posibles participantes a hablar del ensayo clínico con seres queridos o a obtener más puntos de vista antes de decidir acerca de su participación?
  • Obtener el acuerdo de participación voluntaria del posible participante.
  • ¿Se ha comunicado claramente y se ha comprendido que la participación en un ensayo clínico es una decisión personal y que no existe obligación alguna de participar ni hacia el equipo médico ni hacia nadie más?
  • Proporcionar información de manera constante a medida que avanza la investigación médica o conforme el participante o la situación lo requieran.
  • ¿Hay un plan para comunicar actualizaciones e información adicional a los participantes durante el ensayo clínico?
  • ¿Se han compartido con los participantes este plan y el nombre de la persona de contacto?

Una nota acerca de la confidencialidad

Las personas que están considerando participar en un ensayo clínico podrían tener preguntas sobre privacidad y la información de su atención médica. La confidencialidad se refiere a preservar la privacidad de los datos relacionados con la salud que permiten la identificación individual de personas que participan en ensayos clínicos. Esto abarca registros de investigación relacionados con identificadores (tales como el nombre), diagnóstico, pronóstico, tratamiento o cualquier otra información que pudiera relacionarse con un participante. En situaciones en las que los resultados de un ensayo clínico se divulgan en publicaciones revisadas por expertos, se ‘desidentifica’ la información relacionada con el paciente y se preserva la privacidad en dichos informes.

En el proceso de los ensayos clínicos participan muchos grupos diferentes de personas, y todos ellos tienen distintas responsabilidades y papeles. Los participantes en los ensayos clínicos y los proveedores de atención médica tienen diferentes papeles a lo largo del proceso del ensayo clínico. Es importante que ambos estén formados y comprendan plenamente sus papeles.

Consulte las papelas y responsabilidades de cada uno de estos grupos a continuación.

Para obtener más información consulte el documento PDF Papel del paciente y del proveedor de atención médica durante ensayos clínicos.

Autoridades reguladoras

Cada país tiene su propia autoridad reguladora, con sus propios reglamentos o leyes, para realizar ensayos clínicos. La autoridad reguladora revisa y aprueba los protocolos de ensayos clínicos antes del inicio de los estudios y se asegura de que todos los ensayos clínicos se apeguen a los reglamentos nacionales. La agencia reguladora interactúa con los investigadores a lo largo de todo el proceso del ensayo clínico y en última instancia revisa todos los datos sobre seguridad y eficacia de un programa de desarrollo clínico a fin de determinar si el nuevo tratamiento/intervención debiera aprobarse y ponerse a disposición del público.

Patrocinador/Financiador

Persona, empresa, institución, grupo u organización que asume la responsabilidad de iniciar, gestionar y/o financiar un ensayo clínico.

Consejo de Revisión Institucional (CRI)

Grupo de científicos, médicos, no científicos y defensores de pacientes que revisa y aprueba el plan detallado para un ensayo clínico. El objetivo de los CRI es proteger a las personas que participan en un ensayo clínico. En países fuera de EE. UU., este grupo es llamado comité de ética.

Consejo de monitoreo de la seguridad de los datos

Grupo de científicos independientes que monitorea la seguridad e integridad de un ensayo clínico.

Investigador principal

La(s) persona(s) a cargo de un ensayo clínico. El investigador principal o ‘IP’ a menudo es un médico.

Coordinador(a) de investigación

Persona responsable de realizar ensayos clínicos, de acuerdo con los principios de buenas prácticas de laboratorio y bajo la orientación de un investigador principal.

Equipo de investigación clínica

Miembros del equipo de atención médica que participan en la ejecución de un ensayo clínico. Entre ellos, médicos, asistentes médicos, personal de enfermería, farmacéuticos, científicos y otras personas que apoyan a los participantes en el ensayo a lo largo del proceso del estudio, realizan pruebas, evaluaciones/valoraciones durante las visitas del estudio, recolectan datos, e implementan todos los aspectos del protocolo del ensayo clínico.

Pacientes

Personas que satisfacen los criterios de elegibilidad y participan en un ensayo clínico.

HERRAMIENTA DE ENSAYOS CLÍNICOS EN FASE DE INVESTIGACIÓN DE TERAPIAS GÉNICAS PARA LA HEMOFILIA

Siga los avances de los estudios de terapia génica para la hemofilia con la Herramienta de ensayos clínicos en fase de investigación de terapias génicas para la hemofilia, que le permite rastrear ensayos clínicos y mantenerse informado sobre investigaciones en curso.

Haga clic aquí para consultar la Herramienta de ensayos clínicos en fase de investigación de terapias génicas para la hemofilia (solo en inglés)

Apéndice

Estudio con etiqueta a la vista de una sola dosis ascendente de terapia génica XYZ en adultos con hemofilia B

Criterios de inclusión Criterios de exclusión
  • Varones con edades de entre 18 y 75 años, inclusive.
  • Historial familiar de inhibidor de la proteína de FIX o resultados de laboratorio personales que demuestren presencia de inhibidores de la proteína del FIX en cualquier momento (> 0.6 Unidades Bethesda en cualquier prueba).
  • Hemofilia B establecida, con ≥ 3 hemorragias por año que requieran tratamiento exógeno con FIX O uso profiláctico de FIX debido a un historial de episodios hemorrágicos frecuentes.
  • Reacción alérgica previa y documentada a cualquier producto de FIX.
  • Actividad plasmática de FIX ≤ 2% (< 1% para la primera cohorte; después según el protocolo).
  • Anticuerpos neutralizantes detectables de la terapia génica XYZ.
  • Resultados negativos para virus de la hepatitis C (VHC) activa, definidos como anticuerpos del VHC negativos y prueba de RCP negativa (indetectable) para ácido ribonucleico (ARN) del VHC en plasma; O, si el resultado fuera positivo para el anticuerpo del VHC, deberá tener ≥ 2 pruebas RCP consecutivas negativas (indetectable) para ARN del VHC en plasma, con un intervalo de por lo menos 3 meses, y resultados negativos al momento de la selección.
  • Marcadores de inflamación hepática o cirrosis visible u oculta demostrada por uno o más de los siguientes parámetros:
    • Conteo plaquetario < 175,000/μL
    • Albumina ≤ 3.5 g/dL
    • Bilirrubina total > 1.5 x LSN* y bilirrubina directa ≥ 0.5 mg/dL
    • Fosfatasa alcalina > 2.0 x LSN
    • ALT o AST > 2.0 x LSN (excepto para sujetos infectados por el VIH)
    • Biopsia hepática previa que indique fibrosis moderada o grave (fase Metavir de 2 o mayor)
    • Historial de ascitis, várices, hemorragia varicosa o encefalopatía hepática
*LSN: Límite superior a la normalidad

Glosario de términos

Administración En ensayos clínicos, el acto de proporcionar un tratamiento (por ej., un fármaco) a un paciente. También puede referirse a la manera en la que se proporciona el tratamiento (por ej., oral, intravenosa, por inhalación, intramuscular, etc.), la dosis, o la frecuencia con la que se proporciona el tratamiento.
Aleatorización (o randomización) Proceso mediante el cual los tratamientos se asignan al azar, y no por elección, a los participantes en un ensayo clínico. Ni el investigador ni el participante seleccionan qué tratamiento recibirá un participante determinado.
Análisis interino Análisis de los datos recolectados durante un ensayo clínico antes de que se complete formalmente el estudio.
Aumento de dosis Incremento progresivo en la dosis o potencia de un tratamiento para maximizar su efecto, a la vez que se mejora o preserva la tolerabilidad y se evitan efectos secundarios.
Brazo (brazo del estudio) En ensayos clínicos, los participantes con frecuencia se dividen en grupos. ‘Brazo’ se refiera a cada grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe intervenciones específicas (o ninguna intervención), de acuerdo con el protocolo del estudio.
Brazo experimental Grupo de participantes en el estudio que recibe una intervención o tratamiento que constituye el foco del ensayo clínico (en contraste con el brazo del placebo o grupo de control).
Buenas prácticas médicas (o buenas prácticas clínicas) Conjunto internacional de guías que aborda la manera en la que se diseña, realiza, ejecuta, monitorea, audita, registra, analiza y reporta un ensayo clínico, con el propósito de garantizar la protección de los participantes y la confiabilidad de los resultados.
Características iniciales Datos demográficos, clínicos y de otro tipo que se recolectan al inicio de un ensayo clínico, antes de la intervención, y que pueden usarse para compararse a lo largo del tiempo, en busca de cambios.
Confidencialidad Preservar la privacidad de los datos relacionados con la salud que permiten la identificación individual de personas que participan en ensayos clínicos. Esto abarca registros de investigación relacionados con identificadores (tales como el nombre), diagnóstico, pronóstico, tratamiento o cualquier otra información que pudiera relacionarse con un participante. En situaciones en las que los resultados de un ensayo clínico se divulgan en publicaciones revisadas por expertos, se ‘desidentifica’ la información relacionada con el paciente y se preserva la privacidad en dichos informes.
Conflicto de interés Situación en la que consideraciones personales o financieras pudieran comprometer el juicio profesional de un investigador.
Consejo de monitoreo de la seguridad de los datos Grupo de científicos independientes que monitorean la seguridad e integridad de un ensayo clínico.
Consejo de Revisión Institucional (CRI) Grupo de científicos, médicos, no científicos y defensores de pacientes que revisa y aprueba el plan detallado para un ensayo clínico. El objetivo del CRI es proteger a las personas que participan en un ensayo clínico. En países fuera de EE. UU., este grupo es llamado comité de ética.
Consentimiento informado Proceso usado por los investigadores para proporcionar información completa y explicar posibles riesgos y beneficios de un ensayo clínico antes de que una persona decida si desea participar en el mismo.
Coordinador de investigación clínica (coordinador del estudio) Persona responsable de realizar ensayos clínicos, de acuerdo con los principios de buenas prácticas de laboratorio y bajo la orientación de un investigador principal.
Criterios de exclusión Tipo de criterios de elegibilidad para un ensayo clínico. Son motivos por los que no se permite a una persona participar en un estudio clínico.
Criterios de inclusión Tipo de criterios de elegibilidad para un ensayo clínico. Son condiciones que deben satisfacerse para permitir que una persona participe en un ensayo clínico.
Criterio de valoración (o medida de resultado) Medida seleccionada para valorar el impacto de un tratamiento o intervención en un ensayo clínico.
Criterio de valoración primario En un protocolo de estudio clínico, la medida de resultados planeada que se considera más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento.
Criterio de valoración secundario En un protocolo de estudio clínico, una medida (o medidas) de resultados planeada(s) que no es(son) tan importante(s) como el criterio de valoración primario para evaluar el efecto de una intervención o tratamiento, pero que sigue(n) siendo de interés.
Efecto adverso Problema médico, incluso hallazgos de laboratorio anormales, que ocurre durante el tratamiento con un fármaco u otra terapia. Los efectos adversos pueden ser leves, moderados o graves. En un ensayo clínico, un efecto adverso podría ser causado por otra cosa que no sea el tratamiento que se está investigando.
Eficacia Capacidad del tratamiento o intervención para producir el efecto benéfico deseado.
Elegibilidad Requisitos clave que deben satisfacerse para poder participar en un ensayo clínico. La elegibilidad abarca criterios de inclusión (necesarios para la participación) y criterios de exclusión (que impiden la participación de una persona).
Enmascaramiento Similar al término ‘ciego’, en un ensayo clínico. Los estudios con enmascaramiento están diseñados para evitar que participantes y miembros del equipo de investigación incidan en los resultados del estudio.
Ensayo clínico Tipo de estudio de investigación en el que los investigadores prueban nuevas maneras de prevenir o detectar una enfermedad, o de administrar tratamiento para la misma. Los participantes en un ensayo clínico pueden recibir intervenciones específicas, de acuerdo con un protocolo detallado para dicho ensayo clínico. Tales intervenciones podrían ser productos médicos, como fármacos o dispositivos; procedimientos quirúrgicos; o cambios de comportamiento, como la dieta de los participantes. Los ensayos clínicos pueden comparar un nuevo tratamiento médico con uno habitual que ya se encuentre disponible, con un placebo o con la ausencia de intervención. Los ensayos clínicos son el principal método usado por los investigadores para averiguar si un nuevo tratamiento es seguro y eficaz.
Ensayo clínico con enmascaramiento doble (o ensayo clínico doble ciego) Tipo de ensayo clínico en el que ni los participantes en el estudio ni los investigadores saben qué tratamiento reciben los participantes, hasta haberse completado el estudio.
Ensayo clínico con enmascaramiento único (o ensayo clínico simple ciego) Ensayo clínico en el que los participantes en el estudio no saben qué medicina o tratamiento reciben.
Ensayo clínico con etiqueta a la vista Tipo de ensayo clínico en el que tanto los participantes como los investigadores saben qué tratamiento se administra a los participantes.
Ensayo clínico controlado Ensayo clínico que incluye un grupo de comparación. Este grupo de comparación podría recibir un placebo, otro tratamiento o ningún tratamiento.
Ensayo controlado con placebo Ensayo clínico en el que el tratamiento de interés se compara con un grupo de control que recibe un placebo (tratamiento parecido al tratamiento experimental, pero que no tiene ningún ingrediente activo).
Ensayo multicéntrico Ensayo clínico que se realiza en más de una institución médica.
Estado/situación de reclutamiento Estado o situación de inscripción del número de participantes en un ensayo clínico. Cada ensayo clínico tendrá un número estimado de participantes cuya inscripción se planea al inicio del estudio. Se utiliza una variedad de términos para describir el estado de reclutamiento; por ejemplo, ‘sin reclutar todavía’ (el estudio todavía no ha empezado a reclutar participantes), ‘en reclutamiento’ (el estudio se encuentra reclutando participantes), ‘inscripción por invitación’ (el estudio selecciona a sus participantes de entre una población o grupo de personas previamente determinados por los investigadores), ‘activo, pero no reclutando’ (el estudio está en curso y los participantes están recibiendo una intervención o siendo examinados, pero todavía no se está reclutando o inscribiendo a posibles participantes), etc.
Estudio complementario (o estudio de ampliación) A menudo llamado estudio complementario con etiqueta abierta o estudio complementario a largo plazo, es un tipo de ensayo clínico en el que se reclutan personas que participaron en un ensayo clínico previo, y que está diseñado para recolectar datos adicionales sobre seguridad y tolerabilidad de un posible nuevo tratamiento o intervención durante un periodo más largo que el del ensayo clínico original/principal.
Estudio con enmascaramiento (o estudio ciego) Tipo de estudio en el que los participantes no saben qué tratamiento reciben. En un estudio con enmascaramiento único, los pacientes/voluntarios no saben qué tratamiento reciben, pero el equipo investigador sí conoce su tratamiento. En un estudio con enmascaramiento doble, ni los pacientes ni los investigadores saben cómo se asigna el tratamiento (solamente lo sabe el farmacéutico). El enmascaramiento ayuda a reducir cualquier sesgo en los resultados del estudio.
Estudio de aumento de dosis Tipo de estudio que ayuda a determinar la mejor dosis de un fármaco o tratamiento nuevo. En este tipo de estudio generalmente participa un pequeño número de personas, y la dosis del nuevo tratamiento se incrementa un poquito cada vez en diferentes grupos de participantes, monitoreando cuidadosamente efectos secundarios nocivos.
Estudio de observación (o estudio observacional) En un estudio de observación, los investigadores miden ciertos resultados de salud en grupos de participantes, de acuerdo con un plan o protocolo de investigación. El investigador no asigna a los participantes intervenciones específicas (como en un ensayo clínico), pero podrían recibir un tratamiento que ya forme parte de su atención médica habitual.
Evento adverso grave Un evento adverso o una supuesta reacción adversa se considera “grave” si, a criterio del investigador, pudiera generar cualesquiera de los siguientes resultados: muerte, poner en peligro la vida, admisión hospitalaria o prolongación de una hospitalización en curso, incapacidad o discapacidad importante para realizar actividades de la vida normal, o una anomalía congénita/defecto de nacimiento.
Farmacocinética Actividad de los fármacos en el cuerpo durante un periodo determinado, inclusive la manera en la que los fármacos se absorben, se distribuyen en el cuerpo, se localizan en los tejidos y se eliminan.
Fase Los ensayos clínicos se realizan en fases o un proceso por etapas. En cada fase, los ensayos tienen un propósito específico y ayudan a los investigadores a responder diferentes preguntas.
Grupo de control Grupo en un ensayo clínico que no recibe el nuevo tratamiento en estudio.
Inscripción Número de personas que participa en un estudio clínico.
Intervención Tratamiento, procedimiento u otra acción para prevenir una enfermedad, darle tratamiento o mejorar la salud, el cual es el foco de un estudio clínico.
Investigación clínica Investigación médica en la que seres humanos voluntarios (entre ellos personas con ciertos trastornos de salud), datos, o muestras de tejidos de personas se estudian para comprender mejor la salud y la enfermedad. Existen dos tipos principales de investigación o estudios clínicos: ensayos clínicos y estudios de observación.
Investigador Persona que participa en la realización de un ensayo clínico o estudio de investigación. Los investigadores pueden ser médicos, científicos, personal de enfermería, de trabajo social, y otros profesionales de la salud.
Investigador principal Persona(s) a cargo del ensayo clínico. El investigador principal o ‘IP’ es, con frecuencia, un médico.
Mecanismo de acción Término usado para describir la manera en la que un fármaco u otro tratamiento produce un efecto en el cuerpo.
Patrocinador Persona, empresa, institución, grupo u organización que asume la responsabilidad de iniciar, gestionar y/o financiar un ensayo clínico.
Placebo Tratamiento que se parece al nuevo tratamiento que se probará en el ensayo clínico, pero que no tiene ningún ingrediente activo.
Plan de monitoreo de seguridad de los datos Plan escrito que identifica y documenta de manera prospectiva actividades diseñadas para proteger la seguridad de los participantes en un ensayo clínico, la validez de los datos recolectados, y la integridad del estudio de investigación.
Protocolo Plan detallado que sigue un ensayo clínico, que incluye el objetivo del estudio, quién es elegible para participar, cuántos participantes se necesitan, protecciones contra riesgos para los participantes en el estudio, detalles sobre pruebas, procedimientos, tratamientos, duración prevista del ensayo, e información que se recolectará.
Registro (padrón, censo) Sistema organizado que utiliza métodos de un estudio de observación para recolectar datos sobre tratamiento, resultados y bienestar de una población definida por una enfermedad, trastorno o exposición específicos.
Seguimiento a largo plazo Valoraciones ampliadas que continúan algunas de las observaciones previstas por un ensayo clínico más allá del periodo de seguimiento activo. En el caso de ensayos de terapia génica en humanos podría ser por un periodo de 5 a 15 años.
Sujeto humano Participante en un estudio de investigación.
Titulación (o valoración, volumetría) Proceso de ajuste de la dosis de un tratamiento médico para lograr el máximo beneficio (eficacia) sin efectos adversos.
Tolerabilidad Grado en el que el efecto secundario de un tratamiento puede ser tolerado o soportado por un participante en el estudio. Esto difiere de la ‘seguridad’ del tratamiento, la cual se refiere al riesgo médico que corre una persona que recibe dicho tratamiento.
Voluntario sano / saludable Persona sin trastornos de salud importantes que participa en una investigación clínica.

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