Este video introductorio explica cómo funcionan los genes y el ADN, y cómo los cambios genéticos causan la hemofilia A y B. Ofrece una visión general de tres tecnologías genéticas que actualmente se están estudiando o utilizando en la atención de la hemofilia: la terapia génica con VAA, la terapia génica lentiviral y la edición génica. Este es el primer video de una serie de cuatro sobre tecnologías genéticas para la hemofilia.

Este video ofrece una visión general de la terapia génica con vectores adenoasociados (VAA) para la hemofilia, incluyendo cómo funciona, quiénes pueden ser elegibles, sus posibles beneficios y limitaciones, así como las consideraciones de seguimiento. Este es el segundo video de una serie de cuatro sobre tecnologías genéticas para la hemofilia.

Este video explica la terapia génica lentiviral, un enfoque terapéutico emergente que se está estudiando para la hemofilia A. Describe cómo esta terapia utiliza las propias células madre sanguíneas de una persona para introducir un gen funcional del factor de coagulación y favorecer la producción a largo plazo de dicho factor. El video también explora los posibles beneficios, las consideraciones de seguridad y el estado actual de la investigación y el desarrollo clínico. Este es el tercer video de una serie de cuatro sobre tecnologías genéticas para la hemofilia.

Este video presenta la edición génica como un tratamiento experimental prometedor para la hemofilia A y B. Explica cómo las tecnologías basadas en CRISPR pueden dirigirse con precisión al ADN para introducir genes terapéuticos, revisa los diferentes métodos de administración que se están estudiando actualmente y analiza las posibles ventajas y las preguntas que aún permanecen sin respuesta en este campo en rápida evolución. Este es el cuarto video de una serie de cuatro sobre tecnologías genéticas para la hemofilia.