Cette vidéo d’introduction explique le fonctionnement des gènes et de l’ADN, ainsi que la façon dont les modifications génétiques sont à l’origine de l’hémophilie A et B. Elle présente un aperçu de trois technologies génétiques actuellement à l’étude ou utilisées dans la prise en charge de l’hémophilie : la thérapie génique par VAA, la thérapie génique lentivirale et l’édition génétique. Il s’agit de la première vidéo d’une série de quatre portant sur les technologies génétiques pour l’hémophilie.

Cette vidéo présente un aperçu de la thérapie génique par vecteur adéno-associé (VAA) pour l’hémophilie, notamment son mode d’action, les critères d’admissibilité, ses bénéfices potentiels, ses limites et les considérations liées au suivi. Il s’agit de la deuxième vidéo d’une série de quatre portant sur les technologies génétiques pour l’hémophilie.

Cette vidéo explique la thérapie génique lentivirale, une approche thérapeutique émergente actuellement à l’étude pour l’hémophilie A. Elle décrit comment cette thérapie utilise les propres cellules souches sanguines d’une personne pour introduire un gène fonctionnel du facteur de coagulation et favoriser une production à long terme de ce facteur. La vidéo présente également les bénéfices potentiels, les considérations liées à la sécurité ainsi que l’état actuel de la recherche et du développement clinique. Il s’agit de la troisième vidéo d’une série de quatre portant sur les technologies génétiques pour l’hémophilie.

Cette vidéo présente l’édition génétique comme une approche thérapeutique prometteuse à l’étude pour l’hémophilie A et B. Elle explique comment les technologies basées sur CRISPR permettent de cibler l’ADN avec précision afin d’y insérer des gènes thérapeutiques, présente les différentes approches d’administration actuellement à l’étude et examine les avantages potentiels ainsi que les questions qui demeurent sans réponse dans ce domaine en rapide évolution. Il s’agit de la quatrième vidéo d’une série de quatre portant sur les technologies génétiques pour l’hémophilie.