Question 1

مثال 1: مثال على معايير الأهلية في تجربة سريرية للعلاج الجيني (افتراضي)

Accepted Answer

مثال 1: مثال على معايير الأهلية في تجربة سريرية للعلاج الجيني (افتراضي)

الجرعة التصاعدية المفردة ذات العلامة المفتوحة من العلاج الجيني XYZ عند البالغين المصابين بالهيموفيليا ب

معايير الاشتمال	معايير الاستبعاد
الذكور ما بين 18-75 سنة	تاريخ عائلي لمثبط بروتين FIX أو دليل مختبري شخصي على تطوير مثبطات لبروتين FIX في أي وقت (> 0.6 وحدة Bethesda في أي اختبار واحد)
الهيموفيليا B المثبتة مع 3> نزيف سنويًا يتطلب علاجًا بعامل FIX خارجي أو استخدام الوقاية من FIX بسبب تاريخ نوبات النزيف المتكررة	رد الفعل التحسسي الموثق المسبق لأي منتج من منتجات FIX
نشاط البلازما FIX ≤ 2٪	العلاج الجيني القابل للكشف XYZ تحييد الأجسام المضادة
سلبي لفيروس التهاب الكبد الوبائي سي (HCV) ، المعرَّف على أنه جسم مضاد لفيروس التهاب الكبد الوبائي سي سلبيًا وسلبيًا (لا يمكن اكتشافه) اختبارات تفاعل البوليميراز المتسلسل (PCR) لبلازما HCV RNA بفاصل 3 أشهر على الأقل ، وسلبية عند الفحص	علامات الالتهاب الكبدي أو التشمع الصريح أو الخفي كما يتضح من واحد أو أكثر مما يلي: عدد الصفائح الدموية <175،000 / ميكرولتر الألبومين 3.5 جم / ديسيلتر إجمالي البيليروبين> 1.5 x لأقصى حد عادي والبليروبين المباشر 0.5 مجم / ديسيلتر الفوسفاتاز القلوي> 2.0 x أقصى حد عادي o ALT أو AST> 2.0 x ULN (باستثناء الأشخاص المصابين بفيروس نقص المناعة البشرية) تشير خزعة الكبد في الماضي إلى تليف معتدل أو شديد (Metavir staging of 2 or more) تاريخ من الاستسقاء والدوالي ونزيف الدوالي أو اعتلال الدماغ الكبدي

Question 2

قائمة المصطلحات

Accepted Answer

مسرد للمصطلحات

الادارة	في التجارب السريرية، عملية إعطاء علاج (مثل عقار) للمريض. يمكن أن يشير أيضًا إلى الطريقة التي يتم بها تقديم العلاج (على سبيل المثال، عن طريق الفم، في الوريد، عن طريق الاستنشاق، في العضل ، إلخ) ، والجرعة ، أو عدد مرات تقديم العلاج.
حدث سلبي	مشكلة طبية، بما في ذلك النتائج المعملية غير الطبيعية التي تحدث أثناء العلاج بدواء أو علاج آخر. قد تكون الأحداث السلبية خفيفة أو معتدلة أو شديدة. في التجربة السريرية، قد يحدث الحدث السلبي بسبب شيء آخر غير العلاج الذي يتم اختباره.
ذراع (ذراع الدراسة)	غالبًا ما يتم تقسيم المشاركين في التجارب السريرية إلى مجموعات. يشير مصطلح “الذراع” إلى كل مجموعة أو مجموعة فرعية من المشاركين في تجربة سريرية تتلقى تدخلات محددة (أو لا تتلقى أي تدخل) وفقًا لبروتوكول الدراسة.
الخصائص الأساسية	البيانات الديموغرافية والسريرية وغيرها من البيانات التي تم جمعها في بداية تجربة سريرية قبل التدخل والتي يمكن استخدامها للمقارنة بمرور الوقت للبحث عن التغييرات.
دراسة عمياء	نوع من الدراسة لا يعرف فيه المشاركون العلاج الذي يتلقونه. في الدراسة العمياء، لا يعرف المرضى / المتطوعون العلاج الذي يتلقونه ولكن يكون فريق البحث على دراية بعلاجهم. في الدراسة مزدوجة التعمية، لا يعرف المرضى ولا الباحثون وظائف العلاج (فقط الصيدلي يعرف). تساعد التعمية على تقليل أي تحيز في نتائج الدراسة.
الأبحاث السريرية	البحوث الطبية التي يتم فيها دراسة متطوعين بشريين (بما في ذلك الأشخاص الذين يعانون من حالات صحية معينة) أو بيانات أو عينات من أنسجة من أشخاص لفهم الصحة والمرض بشكل أفضل. هناك نوعان رئيسيان من البحوث أو الدراسات السريرية: التجارب السريرية والدراسات القائمة على الملاحظة.
منسق البحوث السريرية (منسق الدراسة)	شخص مسؤول عن إجراء التجارب السريرية وفقًا لمبادئ الممارسة المختبرية الجيدة (GLP) وتحت إشراف باحث رئيسي.
تجربة سريرية	نوع من الدراسة البحثية يختبر فيها الباحثون طرقًا جديدة للوقاية من المرض أو اكتشافه أو علاجه. قد يتلقى المشاركون في التجربة السريرية تدخلات محددة وفقًا لبروتوكول مفصل لتلك التجربة السريرية. قد تكون هذه التدخلات منتجات طبية، مثل الأدوية أو الأجهزة أو الإجراءات الجراحية أو تغييرات في السلوك، مثل النظام الغذائي للمشارك. قد تقارن التجارب السريرية نهجًا طبيًا جديدًا بأسلوب قياسي متوفر بالفعل، أو مع دواء وهمي، أو بدون تدخل. التجارب السريرية هي الطريقة الرئيسية التي يستخدمها الباحثون لمعرفة ما إذا كان العلاج الجديد آمنًا وفعالًا لدى الأشخاص.
السرية	الحفاظ على خصوصية المعلومات المتعلقة بالصحة التي يمكن من خلالها تحديد هوية الأشخاص المشاركين في التجارب السريرية. يتضمن ذلك سجلات البحث المتعلقة بالهوية (مثل الاسم) أو التشخيص أو العلاج أو أي معلومات أخرى يمكن ربطها بالمشارك. في الحالات التي يتم فيها نشر نتائج التجارب السريرية في مجلة محكمة، يتم إلغاء المعلومات المتعلقة بهوية المريض، ويتم الحفاظ على الخصوصية في مثل هذه التقارير.
تضارب المصالح	موقف قد تؤدي فيه الاعتبارات الشخصية أو المالية إلى المساس بالحكم المهني للباحث.
مجموعة التحكم	المجموعة الخاضعة للتجربة السريرية التي لا تتلقى العلاج الجديد قيد الدراسة.
تجربة سريرية مضبوطة	تجربة سريرية تتضمن مجموعة مقارنة. قد تتلقى مجموعة المقارنة هذه علاجًا وهميًا أو علاجًا آخر أو لا تتلقى أي علاج على الإطلاق.
لوحة مراقبة سلامة البيانات	مجموعة من العلماء المستقلين الذين يراقبون سلامة التجارب السريرية.
خطة مراقبة سلامة البيانات	خطة مكتوبة تحدد بشكل مسبق وتوثق أنشطة المراقبة المصممة لحماية سلامة المشاركين في تجربة سريرية، وصحة البيانات التي تم جمعها ، وسلامة الدراسة البحثية.
تصعيد الجرعة	زيادة تدريجية في جرعة أو قوة العلاج لزيادة التأثير إلى أقصى حد مع تحسين التحمل أو الحفاظ عليه، وتجنب الآثار الجانبية الضارة.
دراسة تصعيد الجرعة	نوع من الدراسة يساعد على تحديد أفضل جرعة من دواء أو علاج جديد. عادة ما يتضمن هذا النوع من الدراسة عددًا صغيرًا من الأشخاص، ويتم زيادة جرعة العلاج الجديد قليلاً في كل مرة في مجموعات مختلفة من المشاركين، مع مراقبة الآثار الجانبية الضارة بعناية.
تجربة سريرية مزدوجة التعمية	نوع من التجارب السريرية لا يعرف فيه المشاركون في الدراسة ولا الباحثون العلاج الذي يتلقاه المشاركون حتى اكتمال الدراسة.
فعالية	قدرة العلاج أو التدخل على إحداث الأثر المفيد المطلوب.
أهلية	المتطلبات الأساسية التي يجب تلبيتها للأشخاص للمشاركة في تجربة سريرية. تشمل الأهلية معايير الاشتمال (المطلوبة للمشاركة) ومعايير الاستبعاد (التي تمنع الشخص من المشاركة).
التسجيل	عدد المشاركين في دراسة سريرية.
معايير الاستبعاد	نوع من معايير الأهلية. وهي أسباب تمنع الشخص من المشاركة في دراسة سريرية.
الذراع التجريبية	مجموعة الدراسة من المشاركين الذين تلقوا تدخلًا أو علاجًا يكون محور التجربة السريرية (على عكس ذراع الدواء الوهمي أو المجموعة الضابطة).
دراسة موسعة	غالبًا ما يطلق عليها الدراسة المفتوحة أو الدراسة الموسعة طويلة الأجل، وهذا نوع من التجارب السريرية التي تسجل المشاركين في تجربة سريرية سابقة وهي مصممة لجمع بيانات أمان وتحمل إضافية حول علاج أو تدخل جديد محتمل على مدى وقت أطول من فترة التجربة السريرية الأصلية / الرئيسية.
ممارسة سريرية جيدة	مجموعة دولية من الإرشادات التي تغطي الطريقة التي يتم فيها تصميم التجارب السريرية وإجرائها وتنفيذها ومراقبتها ومراجعتها وتسجيلها وتحليلها وإعداد التقارير عنها؛ بهدف ضمان حماية المشاركين ، وضمان موثوقية النتائج.
متطوع صحي	شخص لا يعاني من حالات صحية خطيرة معروفة ويشارك في البحث السريري.
الإنسان موضوع الدراسة	مشارك في دراسة بحثية.
معايير الاشتمال	نوع من معايير الأهلية للتجربة السريرية. وهي الشروط التي يجب تلبيتها للسماح للشخص بالمشاركة في تجربة سريرية.
موافقة مسبقة	عملية يستخدمها الباحثون لتقديم معلومات شاملة وشرح المخاطر والفوائد المحتملة حول تجربة سريرية قبل أن يقرر الشخص ما إذا كان يريد المشاركة.
مجلس المراجعة المؤسسية (IRB)	مجموعة من العلماء والأطباء وغير العلماء والمدافعين عن حقوق المرضى الذين يراجعون ويوافقون على الخطة التفصيلية للتجربة السريرية. تهدف مجالس المراجعة المؤسسية إلى حماية الأشخاص الذين يشاركون في التجارب السريرية. في البلدان خارج الولايات المتحدة، تسمى هذه المجموعة لجنة الاخلاقيات.
تحليل مؤقت	تحليل البيانات التي تم جمعها في تجربة سريرية قبل الانتهاء الرسمي للدراسة.
تدخل	علاج أو إجراء للوقاية من المرض أو علاجه أو تحسين الصحة يكون محور دراسة سريرية.
باحث	شخص يشارك في إجراء تجربة سريرية أو دراسة بحثية. يمكن أن يشمل الباحثون الأطباء والعلماء والممرضات والأخصائيين الاجتماعيين وغيرهم من المتخصصين في الرعاية الصحية.
المتابعة طويلة المدى	التقييمات الموسعة التي تستمر في بعض الملاحظات المجدولة للتجربة السريرية بعد فترة المتابعة النشطة. في حالة تجارب العلاج الجيني البشري، قد تكون هذه المدة 5-15 سنة.

قناع	مثل “التعمية” في تجربة سريرية. تصمم الدراسات المقنعة لمنع المشاركين وأعضاء فريق البحث من التأثير على نتائج الدراسة.
آلية العمل	مصطلح يستخدم لوصف كيف يحدث دواء أو علاج تأثيرًا في الجسم.
تجربة متعددة المراكز	تجربة سريرية تجرى في أكثر من مؤسسة طبية.
دراسة مبنية على المشاهدة	في الدراسة القائمة على الملاحظة، يقيس الباحثون نتائج صحية معينة في مجموعات من المشاركين وفقًا لخطة بحث أو بروتوكول. لا يتم تعيين المشاركين لتدخلات محددة من قبل الباحث (كما هو الحال في تجربة سريرية) ولكنهم قد يتلقون علاجًا يعد بالفعل جزءًا من رعايتهم الطبية الروتينية.
تجربة سريرية مفتوحة التسمية	نوع من التجارب السريرية يعرف فيه المشاركون والباحثون العلاج الذي يُعطى للمشاركين.
قياس النتيجة	المقياس المختار لتقييم تأثير العلاج أو التدخل في تجربة سريرية.
الدوائية	نشاط الأدوية في الجسم على مدى فترة زمنية، بما في ذلك طريقة امتصاص الأدوية وتوزيعها في الجسم وتوطينها في الأنسجة وإزالتها.
مرحلة	تجرى التجارب السريرية على مراحل تدريجية. التجارب في كل مرحلة لها غرض محدد، وتساعد الباحثين على الإجابة على أسئلة مختلفة.
العلاج الوهمي	علاج يبدو وكأنه علاج جديد يتم اختباره في تجربة سريرية ولكن لا يحتوي على أي مكونات نشطة.
تجربة وهمية	دراسة سريرية تتم فيها مقارنة العلاج موضع الاخبار بمجموعة تحكم تتلقى علاجًا وهميًا (علاج يشبه العلاج التجريبي ولكن لا يحتوي على أي مكونات نشطة).
نقطة النهاية الأولية	في بروتوكول الدراسة السريرية، يعتبر قياس النتيجة المخطط له الأكثر أهمية لتقييم تأثير التدخل / العلاج.
الباحث الرئيسي	الشخص (الأشخاص) المسؤول عن التجارب السريرية. غالبًا ما يكون الباحث الرئيسي أو “الباحث الرئيسي” طبيبًا.
بروتوكول	الخطة التفصيلية التي تتبعها التجربة السريرية، بما في ذلك الهدف من الدراسة، من هو المؤهل للمشاركة، وعدد المشاركين المطلوبين، والحماية من مخاطر المشاركين في الدراسة، وتفاصيل حول الاختبارات، والإجراءات، والعلاجات، والمدة المتوقعة للتجربة، وما هي المعلومات التي سيتم جمعها.
العشوائية	العملية التي يتم من خلالها تخصيص العلاجات للمشاركين في تجربة سريرية عن طريق الصدفة وليس عن طريق الاختيار. لا يختار الباحث ولا المشارك العلاج الذي سيتلقاه مشارك معين.
حالة التوظيف	حالة تسجيل عدد المشاركين في تجربة سريرية. سيكون لكل تجربة سريرية عدد تقديري من المشاركين في بداية الدراسة. تُستخدم مجموعة متنوعة من المصطلحات لوصف حالة التوظيف ، مثل “لم يتم التوظيف بعد” [لم تبدأ الدراسة بعد في توظيف المشاركين] ، “توظيف” [تقوم الدراسة حاليًا بتوظيف المشاركين] ، “التسجيل عن طريق الدعوة” [الدراسة تختار المشاركين فيها من مجموعة من الأشخاص ، يقررها الباحثون مقدمًا] ، “نشطون ، غير موظفين” [الدراسة جارية ، والمشاركين يتلقون تدخلاً أو يخضعون للفحص ، لكن المشاركين المحتملين لم يتم توظيفهم أو تسجيلهم بعد] ، إلخ.
التسجيل	نظام يستخدم طرق الدراسة القائمة على الملاحظة لجمع البيانات حول العلاج والنتائج ورفاهية المشاركين المحددين بمرض أو حالة أو أعراض معينة.
نقطة نهاية ثانوية	في بروتوكول الدراسة السريرية ، هي قياس (أو مقاييس) للنتائج المخطط لها و التي ليست بنفس أهمية مقياس النتيجة الأولية لتقييم تأثير التدخل أو العلاج ، ولكن لا تزال موضع اهتمام.
حدث سلبي خطير	يعتبر الحدث السلبي أو التفاعل الضار المشتبه به “خطيرًا” إذا كان من وجهة نظر الباحث يؤدي إلى أي من النتائج التالية: الوفاة ، أو تهديد للحياة ، أو دخول المستشفى أو إطالة فترة الاستشفاء الحالية ، أو عدم قدرة كبيرة على القدرة على القيام بوظائف الحياة الطبيعية ، أو تشوه / عيب خلقي.
تجربة سريرية أحادية التعمية	تجربة سريرية لا يعرف فيها المشاركون في الدراسة الدواء أو العلاج الذي يتلقونه.
ممول	شخص أو شركة أو مؤسسة أو مجموعة أو منظمة تتحمل مسؤولية بدء وإدارة و / أو تمويل تجربة سريرية.
المعايرة	المعايرة عملية تعديل جرعة العلاج الطبي لتحقيق أقصى فائدة (فعالية) دون آثار ضارة.
التحمل	الدرجة التي يمكن للمشارك في الدراسة تحمل الآثار الجانبية للعلاج. وهي تختلف عن “سلامة” العلاج، والتي تشير إلى الخطر الطبي على الشخص الذي يتلقى مثل هذا العلاج.

الفوائد المحتملة	المخاطر المحتملة
قد تتمكن من الوصول إلى علاج جديد قبل توفره ويمكن أن تكون من بين أول المستفيدين	قد تواجه آثارًا جانبية غير مرغوب فيها للعلاج الجديد
ستحصل على دعم فريق رعاية الهيموفيليا الخبير الذي سيراقب صحتك عن كثب	قد لا يعمل العلاج الجديد من أجلك أو قد تتلقى العلاج الوهمي إذا كانت الدراسة خاضعة للتحكم الوهمي
سيكون لديك فرصة للعب دور فعال في تحسين صحتك وتحسين إدارة الهيموفيليا لديك	قد لا يكون العلاج الجديد قيد الدراسة أفضل من مستوى الرعاية الحالي
يمكنك مساعدة الأشخاص المستقبليين الذين تم تشخيصهم بالهيموفيليا من خلال المساهمة في تطوير علاج محتمل	قد تستغرق التجربة وقتًا أطول من العلاج المعتاد؛ قد يكون لديك المزيد من زيارات الطبيب والاختبارات

مكونات عملية الموافقة المستنيرة	تلبية احتياجات المشاركين المحتملين في التجارب السريرية
تزويد المشارك المحتمل في الدراسة بمعلومات كافية للسماح باتخاذ قرار مستنير بشأن المشاركة في التجربة السريرية	هل تم تقديم معلومات شاملة عن التجربة السريرية في شكل ومستوى مناسب، وباللغة الأفضل للفرد؟
التأكد من أن المشارك المحتمل لديه فهم كامل للمعلومات المقدمة	هل هناك عملية قائمة (على سبيل المثال، “إعادة التعليم”) لتأكيد فهم التجربة السريرية، بما في ذلك: دور المريض، وكيف ستعمل التجربة، وتكرار الزيارات الدراسية، وما الذي سيحدث في الزيارات الدراسية، الوقت الذي يجب الالتزام به اجمالا، والمخاطر المحتملة وفوائد المشاركة؟
التأكد من وجود وقت مناسب لطرح الأسئلة ومناقشة بروتوكول البحث مع العائلة والأصدقاء لاتخاذ قرار بشأن المشاركة	هل تم تخصيص الوقت الكافي لتشجيع الأسئلة والإجابة عليها؟
الحصول على الموافقة الطوعية للمشارك المحتمل للمشاركة	هل تم توفير معلومات الاتصال لمتابعة المناقشات أو الأسئلة؟
توفير المعلومات على أساس مستمر مع تقدم التجربة السريرية أو حسب الموقف	هل تم تشجيع المرشحين على مناقشة التجربة السريرية مع أحبائهم / الحصول على مدخلات إضافية قبل اتخاذ قرار بشأن المشاركة؟

التجارب السريرية

التجارب السريرية - الأساسيات

ما هي التجربة السريرية؟

ما هي الحاجة الى التجارب السريرية؟

كيف يتم إجراء التجارب السريرية؟

المشاركة في التجارب السريرية

السلطات التنظيمية

الداعم / الممول

مجلس المراجعة المؤسسية (IRB)

مجلس مراقبة سلامة البيانات

الباحث الرئيسي

منسق بحث

فريق البحث السريري

المرضى

العلاج الجيني كأداة لإجراء التجارب السريرية للهيموفيليا

انقر هنا للحصول على أداة خط أنابيب العلاج الجيني للتجارب السريرية للهيموفيليا

الملحق

الداعمين

الداعمين

يشكر الإتحاد العالمي للهيموفيليا الداعمين على دعمهم المالي السخي الذي سمح لنا بتطوير الموارد التعليمية للمرضى ومقدمي الرعاية الصحية على مستوى العالم.

المصادر