En esta sesión plenaria del Congreso Mundial 2022 de la FMH, Radek Kaczmarek (Polonia) analiza la investigación de fase 3, así como el seguimiento multianual en estudios de fase previa, que generaron inquietudes con respecto a la eficacia y la seguridad a corto plazo y largo plazo, lo que dio lugar a que se reconsiderase la terapia génica del vector AAV. La toxicidad hepática, si bien suele ser leve, se presenta, por lo menos, en algunos pacientes en todos los ensayos de hemofilia A y B dentro del primer año y no se conoce mucho al respecto. La seguridad a largo plazo requerirá un seguimiento de por vida. En este plenario se examinarán las vías que serán cruciales para desarrollar mitigaciones y soluciones a los problemas restantes, incluidos los de quienes no pueden recibir terapia génica en este momento.

En esta sesión del Congreso Mundial 2022 de la FMH, Johnny Mahlangu (Sudáfrica), Steve Pipe (Estados Unidos), K. Rajender Reddy (Estados Unidos) y Pratima Chowdary (Reino Unido) debaten aspectos prácticos de implementación, desde la salud hepática hasta el manejo de la inmunosupresión.

En esta sesión del Congreso Mundial 2022 de la FMH, Angela Weyand (Estados Unidos), Julia Chadwick (Canadá), Alfonso Iorio (Canadá), Johnny Mahlangu (Sudáfrica) y Gili Kenet (Israel) analizan la terapia sin factor, con inclusión de la administración de emicizumab basada en la farmacocinética, la implantación de emicizumab, y los ensayos clínicos en lactantes y la recurrencia de inhibidores y regímenes de inducción de la inmunotolerancia (ITI por su sigla en inglés) y anticuerpos antifármacos.

En esta sesión plenaria del Congreso Mundial 2022 de la FMH, Amy Shapiro (Estados Unidos) analiza los avances de gran alcance en el tratamiento de la hemofilia y en las innovaciones en el manejo que, en conjunto, respaldan una mejora de resultados y calidad de vida para todos los que viven con trastornos de la coagulación. En esta sesión plenaria se estudiarán los desafíos y estrategias para profesionales de la salud en cuanto al manejo de estas nuevas terapias con y sin factor, así como los avances tecnológicos en la atención de personas con trastornos de la coagulación.