Glenn Pierce et Steve Pipe discutent des dernières avancées en matière de thérapie génique pour l’hémophilie | juillet 2021

Écoutez Glenn Pierce, MD, PhD, et Steve Pipe, MD, discuter des dernières informations sur la thérapie génique présentées au congrès de l’ISTH de 2021. Pour passer à une question spécifique, veuillez utiliser les horodatages ci-dessous : 01:25 Variabilité de l’expression entre patients. 03:00 Spectre d’expression. 03:40 Durabilité de l’expression. 07:05 Peut-on prédire quels sont les patients […]

Penser les inhibiteurs différemment | Sommet virtuel 2020

La principale complication du traitement et de la prévention des hémorragies est le développement d’anticorps inhibiteurs contre le facteur VIII thérapeutique (FVIII). On constate cette réaction adverse chez près de 40% des personnes atteintes d’hémophilie A sévère (HA). Les raisons pour lesquelles certaines personnes atteintes d’HA développent des inhibiteurs tandis que d’autres non, ne sont […]

Plénière médicale : la thérapie génique en hémophilie | Sommet virtuel 2020

Au cours de cette session du Sommet virtuel 2020 de la FMH, Steve Pipe et Luigi Naldini explore les promesses de la thérapie génique et l’importante préparation multidisciplinaire qui en découle. Steve Pipe explore l’idée que, bien que nous soyons actuellement sur le seuil de cette réalisation, l’atteinte de cette promesse nécessitera une préparation multidisciplinaire […]

Les actes du dixième forum mondial de la fédération mondiale de l’hémophilie sur les produits de recherche et de traitement pour les troubles de la coagulation

Un résumé des discussions tenues lors du dixième Forum mondial de la FMH sur les produits de recherche et de traitement des troubles de la coagulation qui réunit des groupes de patients, des fournisseurs de soins de santé, des chercheurs, des organismes de réglementation, des représentants de l’industrie et des fractionneurs à but non lucratif.