Dans cette session plénière issue du Congrès mondial 2022 de la FMH, Radek Kaczmarek (Poland) nous parle des recherches de phase 3 ainsi que du suivi sur plusieurs années des études de phase antérieure, des inquiétudes qui émergent sur l’efficacité et la sécurité à court et long terme, ce qui amène à reconsidérer les thérapies géniques par vecteur AAV. La toxicité hépatique, bien que généralement modérée, est présente chez plusieurs patient·es dans tous les essais sur l’hémophilie A et B au cours de la première année, et le phénomène n’est pas encore bien compris. La sécurité à long terme nécessitera un suivi à vie. Cette session plénière examine les voies essentielles au développement d’atténuations et de solutions aux problèmes restants, y compris pour les personnes actuellement dans l’incapacité de recevoir une thérapie génique.

Dans cette session issue du Congrès mondial 2022 de la FMH, Johnny Mahlangu (Afrique du Sud), Steve Pipe (États-Unis), K. Rajender Reddy (États-Unis) et Pratima Chowdary (Royaume-Uni) examinent les aspects pratiques de la mise en œuvre de la thérapie génique, depuis la santé du foie jusqu’à la prise en charge de l’immunosuppression.

Dans cette session issue du Congrès mondial 2022 de la FMH, Angela Weyand (États-Unis), Julia Chadwick (Canada), Alfonso Iorio (Canada), Johnny Mahlangu (Afrique du Sud) et Gili Kenet (Israël) parlent de thérapie sans remplacement de facteur, notamment le dosage d’emicizumab basé sur la pharmacocinétique, le déploiement de l’emicizumab, et les essais cliniques en ce qui concerne les enfants, la récurrence des inhibiteurs, l’ITI et les anticorps anti-médicaments.

Dans cette session plénière issue du Congrès mondial 2022 de la FMH, Amy Shapiro (États-Unis) expose les vastes avancées dans les thérapies de l’hémophilie et dans les innovations de la prise en charge, qui créent ensemble de meilleurs résultats de santé et une meilleure qualité de vie pour toutes les personnes atteintes d’un des 19 troubles répertoriés de la coagulation. Cette session plénière explore les difficultés et les stratégies de prise en charge pour les professionnel·les de santé prodiguant ces thérapies nouvelles avec ou sans remplacement de facteur, ainsi que les avancées technologiques dans les soins aux personnes atteintes d’un trouble de la coagulation.